太频繁, 新的疗法无法跨越研究和进入人体临床试验之间的危险鸿沟. 澳门葡京赌场注册的转化医学研究团队致力于弥合这一差距,确保安全, 有效和创新的治疗方法能尽快送达患者手中.

3d视频展示了软骨的结构细节
软骨的3d影像揭示了软骨结构的细节,包括受损的间隙. 这里显示的是沿着股骨或大腿骨的软骨. 图片来源:Didier Laurent和Aparna Srikanth

由埃文·贝克曼领导, 该集团运用其医学和研究专业知识,指导有前途的治疗候选人沿着发展道路. 澳门葡京赌场注册的内科科学家对疾病生物学和未满足的医疗需求有深刻的理解. 与澳门葡京赌场注册的探索团队并肩工作, 还有一个专门的临床前安全小组, 药代动力学, 生物标志物和临床科学家, 澳门葡京赌场注册确定并验证新的药物靶点, 化合物和生物药物, 并为新疗法在哪些方面可以获得最大的临床效益提供见解.

在一种新疗法第一次给人们使用之前, 转化医学的科学家首先在动物模型的临床前研究中严格测试了澳门葡京赌场注册的药物的安全性和药代动力学特性. 在整个药物开发过程中,许多来自转化医学的科学专家仍然坚持这种疗法,因为它进入了临床和患者体内.
澳门葡京赌场注册的小组还开发了生物标记物和分析方法,以调查给定的治疗方法是否能像在模型生物的临床前研究中那样改变人类的疾病途径. 通过使用成像数据, 基因表达谱和其他强大的工具, 澳门葡京赌场注册能够以比过去更复杂的方式探索治疗反应. 这样的话, 澳门葡京赌场注册澳门葡京赌场注册的科学指引澳门葡京赌场注册找到一种新疗法的最佳医学应用, 而不是在早期只研究一个疾病领域.

澳门葡京赌场注册通过以下方法评估实验疗法:

  • 表征它们的特性 并进行初步测试,以确认它们对特定目标起作用并对人类安全;
  • 设计和实施重点研究 in small numbers of patients to understand a candidate's therapeutic potential in different diseases; and
  • 识别疾病 一种治疗候选者可能会最有效地治疗

这些小规模研究通常是在一种疾病的患者中进行的,有时是在罕见的遗传疾病中进行的. 这一谨慎的初步测试结果有助于澳门葡京赌场注册简化未来在可能更广泛的疾病方面的工作. 比如骨关节炎, 这是一种非常普遍的疾病,全球有3亿患者遭受折磨. 主要影响45岁以上的人, 它也可能发生在年轻患者身上, 尤其是创伤或关节损伤后的运动员. 患者会感到疼痛,活动能力下降,生活质量相应下降. 研究表明,骨性关节炎会增加患抑郁症和心血管疾病的风险, 患者会丧失独立性,死亡风险更高. 骨性关节炎对受影响的个人造成了沉重的负担,对卫生保健系统和社会造成了经济负担.

该病的发病机制是多因素的,近年来的研究阐明了导致进行性关节破坏的各种因素. 尽管做出了这些努力,但目前还没有可用的治疗方法通过影响其根本原因来改变和改变疾病的进程. 现有的药物只是暂时地把疼痛作为主要症状,并且对一些患者有效, 不幸的是, 关节置换手术是最后的选择.

澳门葡京赌场注册已经开发了针对不同合成代谢的各种化合物的丰富管道, 抗分解代谢和抗炎方面的疾病. 这些小分子, 抗体和生物蛋白允许有针对性和个性化的治疗方法. 除了, 澳门葡京赌场注册的研究重点是改善成像技术的机会, 基于疾病建模的诊断生物标志物和患者咨询,以加速开发和提高未来骨关节炎治疗的准确性.

澳门葡京赌场注册在早期研究中采用了很好的想法,并寻找合适的机会将其推进到下一个开发阶段,贝克曼说. “在这样做的过程中, 澳门葡京赌场注册正在努力思考人类疾病的生物学和科学, 同时也运用临床医生的判断来指导澳门葡京赌场注册的疗法,这些疗法可能会产生最大的影响,并改变医学实践."

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