基因疗法旨在通过替代来治疗疾病, 使基因失活或将基因导入细胞-体内或体外(体外).
合作探索新的基因调控疗法
澳门葡京赌场注册和Sangamo Therapeutics计划寻求神经发育疾病的潜在治疗方法.
让基因治疗成为焦点
Dr. 博顿·罗斯卡说澳门葡京赌场注册应该关注基因疗法.
澳门葡京赌场注册基因疗法R&D目前专注于基于aav的疗法和基于crispr的技术
AAV-Based
CRISPR-based
基于AAV(腺相关病毒)的疗法有能力将缺失或非工作基因的新拷贝或工作拷贝传递到人类细胞中. 因为AAV似乎与任何疾病无关, 它被认为是一种安全和有吸引力的基因传递载体. 澳门葡京赌场注册公司正在通过向患者细胞中植入新的基因，探索在神经病学和眼科领域使用基于aav的治疗方法.
基于CRISPR(聚集规律间隔短回文重复序列)的技术在DNA中产生双链断裂, 就像一把分子剪刀可以用来插入, 删除, 或者替换一个人现有DNA的特定片段. 澳门葡京赌场注册公司正在血液学和眼科领域开展基于crispr技术的早期研究，以期通过纠正基因缺陷来治疗疾病.
