2023年3月17日
  • 基于TADPOLE试验的新批准显示总缓解率(ORR)为47%，中位无进展生存期(mPFS)为20.Tafinlar + Mekinist治疗1个月，ORR为11%，ORR为7%.标准护理为4个月mPFS1,2  

  • 还获得了液体制剂选项的批准，以方便多种已批准适应症的给药

  • Tafinlar + Mekinist现已被批准用于多种BRAF V600E实体瘤的六种适应症, 包括黑色素瘤, 甲状腺癌和肺癌1,2

巴塞尔，2023年3月16日 -澳门葡京赌场注册公司今天宣布美国制药公司.S. 美国食品和药物管理局(FDA)批准了Tafinlar® (dabrafenib) + Mekinist® (曲美替尼)用于治疗需要全身治疗的1岁及以上BRAF V600E突变的低级别胶质瘤(LGG)儿科患者. FDA还批准了Tafinlar和Mekinist的液体制剂, 这标志着BRAF/MEK抑制剂首次开发出适合1岁以下患者的配方. 这些批准使Tafinlar + Mekinist成为首个也是唯一获批用于治疗BRAF V600E LGG患儿的联合靶向治疗药物.

儿科癌症研究对于发现新的治疗方法至关重要. Eric Bouffet, MD, FRCPC, 蝌蚪临床试验首席研究员，病童医院名誉副科学家. “根据患者肿瘤的独特遗传特征开发靶向治疗是儿科癌症治疗的未来.”

此次FDA批准Tafinlar + Mekinist是基于II/III期TADPOLE试验(NCT02684058)的结果，该试验显示随机接受Tafinlar + Mekinist的患者总体缓解率(ORR)有统计学显著改善，为47% (CI: 35-59%)，而随机接受化疗的患者为11% (CI: 3-25%). 中位随访时间为18.9个月，中位无进展生存期(PFS)为20.Tafinlar + Mekinist治疗1个月(CI: 12).8个月(不可估计)与7个月相比.化疗4个月(CI: 3).6-11.8个月，风险比=0.31 [CI: 0.17-0.55] [p<0.001]).

“对低级别神经胶质瘤患者进行基因突变检测比以往任何时候都更重要. FDA的批准可能会给患有BRAF V600E低级别胶质瘤的儿科患者带来新的希望,”医生说。. 罗杰封隔器, 国家儿童医院神经科学和行为医学中心高级副总裁. “这有可能改变医疗保健提供者治疗这些儿科患者的方式, 与化疗相比，这是一个显著的进步.”

本研究中观察到的Tafinlar + Mekinist的安全性与其他已批准适应症的已知安全性一致. The most common adverse reactions (>=15%) were pyrexia (68%), 皮疹(51%), 头痛(47%), 呕吐(34%), 肌肉骨骼疼痛(34%), 疲劳(33%), 腹泻(29%), 皮肤干燥(26%), 恶心(25%), 出血(25%), 腹痛(25%), 痤疮样皮炎(22%), 头晕(15%), 上呼吸道感染(15%)和体重增加(15%). 这些数据是2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上官方新闻发布会和口头报告的一部分.

“Tafinlar + Mekinist的这一新适应症是患有BRAF V600E突变的年轻脑癌患者的潜在新标准护理治疗选择, 在专门为他们设计的配方中,Reshema Kemps-Polanco说, 执行副总裁, 澳门葡京赌场注册美国肿瘤中心. “澳门葡京赌场注册感谢这些家庭, 包括儿童和青少年, 他们参加了临床试验，这项试验获得了批准，他们的勇敢为患有严重脑癌的儿童带来了新的希望.”

LGG是最常见的儿童脑癌. BRAF V600突变存在于15-20%的儿童LGGs中，并与不良的生存结果和对化疗的不良反应相关4. BRAF突变已被确定为多种实体瘤肿瘤生长的驱动因素, 而且通常只有有限的治疗选择4,5.

Tafinlar + Mekinist的完整处方信息可以在 http://www.Novartis.us/sites/www.Novartis.us/files/tafinlar.pdf 和 http://www.Novartis.us/sites/www.Novartis.us/files/mekinist.pdf.

关于Tafinlar + Mekinist
Tafinlar + Mekinist的结合, BRAF/ mek抑制研究的全球靶向治疗领导者及患者, 可能通过阻断与各种类型癌症生长有关的BRAF和MEK激酶相关的信号来帮助减缓肿瘤生长1,2,4,5. Tafinlar + Mekinist已经被研究了超过6年,在20多个正在进行和已完成的试验中，000名brf阳性患者, 包括1岁及以上的儿科患者, 已经开给200多人了,全球有5000名患者6.

这是Tafinlar + Mekinist第六次获得FDA批准, 哪种药物适用于多个BRAF V600实体瘤, 包括黑色素瘤, 甲状腺癌和肺癌1,2.

适应症和重要安全信息
TAFINLAR和MEKINIST是处方药，可以联合使用来治疗黑色素瘤患者:

  • 已经扩散到身体其他部位(转移)或无法通过手术切除(不可切除), 和
  • 它有某种类型的异常"BRAF(V600E或V600K突变阳性)基因

TAFINLAR和MEKINIST是处方药，可以联合使用，帮助预防具有某种异常类型的黑色素瘤。”BRAF在癌症被手术切除后，他的基因不会再回来.

TAFINLAR和MEKINIST是处方药，可以联合使用来治疗一种被称为非小细胞肺癌(NSCLC)的肺癌，这种肺癌已经扩散到身体的其他部位(转移性NSCLC)。, 这是一种不正常的现象。”BRAF V600E”基因.

TAFINLAR和MEKINIST是处方药，可以联合使用来治疗一种称为间变性甲状腺癌(ATC)的甲状腺癌:

  • 它已经扩散到身体的其他部位，你没有令人满意的治疗选择 和
  • 它有某种类型的异常"BRAF”基因

TAFINLAR和MEKINIST是处方药，可联合用于治疗成人和6岁及以上儿童的实体瘤:

  • 不能通过手术切除或已经扩散到身体的其他部位, 病情恶化(进展)，你没有令人满意的治疗选择 和
  • 有某种类型的异常"BRAF”基因

TAFINLAR和MEKINIST在这些患者中的有效性基于2项成人研究和1项儿科研究，该研究测量了两种治疗反应(反应率和反应持续时间). 没有临床资料表明这些患者接受TAFINLAR和MEKINIST治疗后是否活得更长，或者他们的症状是否得到改善. 正在进行的研究旨在确定TAFINLAR和MEKINIST在较长时间内如何起作用.

TAFINLAR和MEKINIST是处方药，可以联合用于治疗1岁及以上儿童的一种称为神经胶质瘤的脑肿瘤

  • 即低级别胶质瘤(LGG)， 和
  • 有某种类型的异常"BRAF“基因, 和
  • 需要口服或注射药物(全身治疗)的患者


TAFINLAR, 结合MEKINIST, 是不是用于治疗结直肠癌或野生型 BRAF 实体肿瘤. MEKINIST不应该用于治疗已经接受过a BRAF 用来治疗黑色素瘤的抑制剂它没有起作用或者不再起作用了.

您的医疗保健提供者将执行测试，以确保TAFINLAR和MEKINIST, 结合, 都适合你.

目前尚不清楚TAFINLAR与MEKINIST联合使用对6岁以下儿童是否安全有效.

TAFINLAR和MEKINIST, 结合, 是否会引起严重的副作用，比如患新癌症的风险, 包括皮肤癌和非皮肤癌. 应建议患者立即与他们的医疗保健提供者联系任何皮肤变化, 包括一个新的疣, 皮肤疼, 或者流血或不愈合的肿块, 或者是痣的大小或颜色的变化.

当TAFINLAR与MEKINIST联合使用时, 它会导致严重的出血问题, 尤其是在大脑或胃里, 那会导致死亡. 如果患者有任何出血的迹象，应建议他们打电话给医疗保健提供者并立即获得医疗帮助, 包括头痛, 头晕, 或者感觉虚弱, 咳血或血块, 吐血或呕吐物看起来像“咖啡渣”,或者像柏油一样的红色或黑色大便.

MEKINIST, 单独或与TAFINLAR联合使用, 是否会引起肠道炎症或导致死亡的胃或肠道撕裂. 如果患者出现以下症状，应立即向医疗保健提供者报告:出血, 腹泻(稀便)或排便比平时多, 胃(腹部)痛或压痛, 发热, 或恶心.

TAFINLAR, 结合MEKINIST, 会导致手臂或腿部的血凝块吗, 它可以传播到肺部并导致死亡. 如果患者出现以下症状，应建议立即就医:胸痛, 呼吸突然急促或呼吸困难, 腿部疼痛，有或没有肿胀, 手臂或腿部肿胀, 或是冰凉苍白的手臂或腿.

TAFINLAR和MEKINIST联合使用可导致心脏问题，包括心力衰竭. 在治疗前和治疗过程中应检查患者的心功能. 如果患者有以下任何心脏问题的迹象和症状，应建议他们立即打电话给他们的医疗保健提供者:感觉他们的心脏在跳或加速, 呼吸急促（气促）, 脚踝和脚肿胀, 或者感到头晕.

TAFINLAR与MEKINIST联合使用会导致严重的眼部问题，甚至失明. 如果患者出现视力模糊，应建议他们立即打电话给医疗保健提供者, 视力丧失, 或者其他视觉变化, 看到色点, 光晕(看到物体周围模糊的轮廓), 眼睛疼痛, 肿胀, 或发红.

TAFINLAR与MEKINIST联合使用会导致肺部或呼吸问题. 如果患者出现肺部或呼吸问题的新症状或恶化症状，应建议他们告诉医疗保健提供者, 包括呼吸急促或咳嗽.

发热在TAFINLAR联合MEKINIST治疗期间很常见，但也可能很严重. 在某些情况下, 寒战或颤抖的寒战, 体液流失过多(脱水), 低血压, 头晕, 或者伴随发烧的还有肾脏问题. 如果患者发烧，应建议他们立即打电话给他们的卫生保健提供者.

皮疹和其他皮肤反应是TAFINLAR与MEKINIST联合使用的常见副作用. 在某些情况下, 这些皮疹和其他皮肤反应可能很严重, 可能需要在医院治疗, 或者导致死亡. 如果患者出现以下症状，应建议他们打电话给他们的医疗保健提供者:水泡或皮肤脱皮, 口腔溃疡, 唇疱嘴唇或嘴巴或眼睛周围的水泡, 高烧或类似流感的症状, 淋巴结肿大.

在TAFINLAR与MEKINIST联合治疗期间，一些人可能会出现高血糖或糖尿病恶化. 对于糖尿病患者, 他们的医疗保健提供者应该在治疗期间密切检查他们的血糖水平. 他们的糖尿病药物可能需要改变. 应建议患者告诉他们的卫生保健提供者，如果他们感到口渴, 排尿比平时多, 或者产生更多的尿液.

TAFINLAR可能导致葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症患者的健康红细胞过早分解. 这可能导致一种叫做溶血性贫血的贫血, 哪里身体没有足够的健康红细胞. 应建议患者告诉他们的医疗保健提供者，如果他们有黄皮肤(黄疸)。, 虚弱或头晕, 或者呼吸短促.

TAFINLAR, 结合MEKINIST, 可引起新的或加重的高血压(高血压). 在治疗期间应该检查病人的血压. 应该建议患者告诉他们的医疗保健提供者，如果他们有高血压, 他们的血压会恶化, 或者如果他们有严重的头痛, 头晕, 视物模糊, 或头晕.

对于有生育潜力的女性, TAFINLAR和MEKINIST, 结合, 会伤害你未出生的宝宝吗. 在开始使用TAFINLAR和MEKINIST联合治疗之前，你的医疗保健提供者会做一个测试，看看你是否怀孕了. 在TAFINLAR和MEKINIST联合治疗期间使用有效的避孕措施, 停止TAFINLAR和MEKINIST治疗后4个月.

在TAFINLAR和MEKINIST治疗期间，以及在TAFINLAR和MEKINIST最后一次剂量后至少4个月内，男性(包括输精管切除术的男性)在性交时应使用避孕套.

转移性黑色素瘤患者接受联合治疗最常见的副作用是发热, 恶心想吐, 皮疹, 发冷, 腹泻, 头疼, 呕吐, 高血压, 关节痛, 外周水肿, 和咳嗽. 作为辅助治疗的III期黑色素瘤患者接受联合治疗最常见的副作用是发热, 疲劳, 恶心想吐, 头疼, 皮疹, 发冷, 腹泻, 呕吐, 关节痛, 和肌痛. 接受联合治疗的非小细胞肺癌患者最常见的副作用是发热, 疲劳, 恶心想吐, 呕吐, 腹泻, 干燥的皮肤, 食欲下降, 水肿, 皮疹, 发冷, 出血, 咳嗽, 和呼吸困难. 对于患有不能通过手术切除或已经扩散到身体其他部位的实体瘤的成年人来说，最常见的副作用是发烧, 疲劳, 恶心想吐, 皮疹, 发冷, 头疼, 出血, 咳嗽, 呕吐, 便秘, 腹泻, 肌肉和/或关节疼痛, 胳膊和腿肿胀. 对于患有不能通过手术切除或已经扩散到身体其他部位的实体瘤的儿童来说，最常见的副作用是发烧, 皮疹, 呕吐, 疲劳, 干燥的皮肤, 咳嗽, 腹泻, acnearea, 头疼, 胃(腹)痛, 恶心想吐, 出血, 便秘, 以及指甲或脚趾甲周围的皮肤感染. 1岁及以上低度胶质瘤患者接受联合治疗最常见的副作用包括发烧, 皮疹, 头疼, 呕吐, 肌肉和骨骼疼痛, 疲劳, 干燥的皮肤, 腹泻, 恶心想吐, 出血, 胃区(腹部)疼痛, 和痤疮.

请参阅TAFINLAR和MEKINIST的完整处方信息 http://www.Novartis.us/sites/www.Novartis.us/files/tafinlar.pdf 和 http://www.Novartis.us/sites/www.Novartis.us/files/mekinist.pdf.

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参考文献

  1. Mekinist[处方信息]. East Hanover, NJ: 澳门葡京赌场注册制药 Pharmaceuticals Corp; 2022.
  2. Tafinlar[处方资料]. East Hanover, NJ: 澳门葡京赌场注册制药 Pharmaceuticals Corp; 2022.
  3. Lassaletta A等人. J .临床肿瘤学. 2017;35:2934-2941
  4. Turski ML，等. 巨蟹座. 2016;15:533-547
  5. Pratilas C，等. 当前顶级微生物免疫. 2012;355:82-98
  6. 存档数据.

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