研究者发起的试验/研究(临床)和研究者发起的研究(非临床)

标签人群内的研究

• 长期安全性和耐受性
• 健康相关生活质量(HrQol)
• 实施科学和/或质量体系改进计划(如. 临床护理途径)
• HeFH中分离的研究

二级预防的机理研究

• 重塑，纤维化，炎症
• 菌斑负担的减少/改变
• CABG移植物重塑

一级预防和/或他汀类药物不耐受的机制研究

• 重塑，纤维化，炎症

评估技术(IVUS, EKO贸易, CCTA)必须经过指南验证(待血管床评估)

超出范围的:

• 非标签人群的研究(相对于地理位置)
• Efficacy, safety and 耐受性 studies with inclisiran in pediatric population (<18 y)
• 与ASCVD、ASCVD当量和FH不同人群的研究
• CVOT试验
• 临床前提案(单独流程)

与药物

1. IgAN, C3G, 摘要的机制研究
2. 纳入总体研究人群的依他科泮(IgAN)适应症患者亚组, C3G, 摘要)

没有药物

1. 补体系统在补体介导肾病中的作用
2. 除活检外促进肾小球病变诊断的其他方法
3. 试图阐明C3G组织病理复杂性/均衡性的研究
4. 确定可以更好地表征的方法, 或与IgAN结果的相关性, C3G, 摘要, MN, LN - e.g. 生物标记物鉴定，遗传分析或基于活检的研究
5. 疾病负担(临床、经济和/或人文负担)——IgAN、C3G、摘要、MN、LN
6. 流行病学研究(包括. - IgAN, C3G, 摘要, MN, LN

超出范围的:

• 儿科研究(含药物)
• 目前正在研究不同的给药方案
• 任何研究，联合伊普他科泮与免疫抑制剂
• 一对一的比较
• 研究对象包括CKD 4期和5期患者

* iptacopan (PNH)的战略研究领域，请参阅肿瘤学部分

通过提高GDMT改善心衰护理的研究

慢性心力衰竭伴EF降低的囊/val研究

• 在PARADIGM-HF、PIONEER-HF未充分代表的人群中的安全性和耐受性
  • 新生心力衰竭
  • ACEi / ARB天真

HF的机理研究

• 重塑，纤维化，炎症
• 心功能(包括舒张功能)
• 心脏生物标志物

有特定的、研究较少/记录较少的心衰病因的人群.g. 化疗/毒性诱导HF

超出范围的:

• Studies in HFpEF (EF > 60%) or post-MI patients
• 比较效果研究与其他MoA，如.g. SGLT2i
• 非心血管疾病的研究
• 与心衰无关的瓣膜疾病患者的研究
• 关注高血压的研究, 包括顽固性高血压, 在标签上没有注明的地区
• Studies in children (<18 years)

适应症:脊髓性肌萎缩症(SMA)

• 生物标记物
• 减少诊断时间的方法/流程 & 治疗速度
• 扩大澳门葡京赌场注册基因疗法的治疗途径
• 证明或验证基因治疗后SMA人群的护理需求
• 基因治疗的价值:护理费用、生活质量和照顾者负担

• 家族性地中海热数据登记册:
  • 秋水仙碱耐药性的真实数据, 秋水仙碱缺乏耐受性和次优反应(回顾性)
  • Impact on quality of life (QoL) of suboptimal response to colchicine; impact seen by patients vs that by HCPs (prospective)
• 临床研究着眼于斯蒂尔氏病的机会之窗:
  • 早期使用canakinumab治疗Still病
• 罕见系统性自身炎症性疾病(SAID)的研究:
  • 施尼茨勒综合征
  • 周期性发热、口疮性口炎、咽炎及宫颈腺炎(PFAPA)
  • 化脓性无菌性关节炎、坏疽性脓皮、痤疮(PAPA)
  • 慢性复发性多灶性骨髓炎
  • 川崎
  • 遗传病疾病
  • 姚综合症
  • 现有试验的事后分析
• 斯蒂尔氏病的生物标志物 & il - 1ß签名
• 超出范围
  • 骨关节炎 & 其他高患病率指征
  • 临床前理工学院

适应症:牛皮癣(PsO), 银屑病关节炎(PsA), 轴向强直性脊柱炎, nr-axSpA)

• 研究评估:
  • 针对PsA的一个或几个关键临床表现的临床结果, 外周SpA或轴向SpA表现
  • 针对轴向或外周表现(滑膜炎)的新成像技术, enthesitis), 结构发展, 周围和轴向SpA的修复过程和骨重塑
  • 实施银屑病或SpA的早期诊断和管理以改善长期预后
• 探索性研究评估:
  • 治疗银屑病或SpA的系统性表现和/或合并症的效果
  • 新的成像技术研究了secukinumab在限制从PsO到PsA和nr-axSpA到轴向SpA进展中的作用
  • 机器学习技术为疾病轨迹创建预测模型, 以及不同疾病表型/基因型的IL-17A抑制反应
• 机械研究评估:
  • 早期治疗和疾病治疗, 使用生物标志物预测疾病和治疗结果
  • 不同通路(TNFa)的作用, IL-17, IL-22/IL-23), 轴向疾病, 趾炎和外周SpA
  • IL - 17通路在狼疮性肾炎不同临床表现中的作用, 巨细胞动脉炎, ERA-JIA和JPsA
  • il - 17ea在疾病中的潜在作用.g. 位患化脓性汗腺炎, 扁平苔癣, 鱼鳞癣/ Netherton综合症, 红斑糠疹, 非眼部贝克特病, Papulopustular酒渣鼻, 贾葡萄膜炎, CRMO / SAPHO, 或其他
• RWE研究评估:
  • 有效性, 药物生存, 成本效益, 经批准适应症的资源利用和治疗模式
  • T2T或指南实施策略实现疾病缓解
• 超出范围的:
  • secukinumab与其他生物制剂的联合研究
  • 研究领域:安全主题.g. 感染(肺结核、HIV、病毒性肝炎)、移植、结节病、高危患者
  • 危及生命的情况(根据具体情况进行评估)
  • 与未批准适应症相关的研究(根据具体情况进行评估)

• 关注MS患者的预后和勤勉监测(包括数据和数字):
  • 疾病预后、疾病监测和/或风险降低的标志物
  • 新的或改进的MS定量结果测量方法, 包括下一代技术和患者评估技术
  • 整合标志物/结果测量以建立疾病稳定性或疾病控制, 疾病进展
• 机制研究着眼于区分澳门葡京赌场注册化合物与其他dmt

乳腺癌

• HR+ / HER2 -在乳腺癌患者中的研究
  • 辅助后CDK4/6抑制剂+内分泌治疗
  • 患者护理、安全性和耐受性相关研究(e.g.、特殊兴趣ae、生活质量、数字健康解决方案)
• 晚期乳腺癌和卵巢适应症的研究
  • 考虑到不断变化的景观，Alpelisib与其他化合物的组合
  • 从已建立/未来的化合物、临床相关的患者群体等进行区分

罕见的

• 具有PIK3CA突变和/或PI3K/AKT/mTOR通路激活证据的非癌症病理中的Alpelisib

超出范围的:

• 乳腺癌 -晚期乳腺癌和卵巢癌以外的任何部位
• 罕见的 - Alpelisib in PROS

标签人群(Ph+ CML-CP的成年患者)的研究, 以前用两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂治疗):

• 临床疗效和安全性在现实世界的设置
• 长期安全性和耐受性
• 三线治疗优化

探索CML其他患者群体的研究:

• 在早期治疗中使用阿西米尼，如2^nd 线和新诊断的CML
• 治疗免费缓解
• 高需求人群，如Ph+ALL, CML-AP/BC 
• 组合的使用

研究提供深入了解阿西米尼的机械作用, 潜在的靶标和脱靶效应及其对CML患者额外突变的应用.

超出范围的:

• 阿西米尼在非abl疾病中的应用

非小细胞肺癌

• Anti-IL-1β in oncology as a MoA: Neo/Adjuvant treatment in combinations with IO and/or 放射治疗; lung cancer prevention (including MRD ,ctDNA)
• 患者选择:预测性和/或预后生物标志物, 炎症相关的生物标志物, 肿瘤表型
• 炎性体通路在胸部恶性肿瘤中的作用

超出范围的:

• 晚期/转移性非小细胞肺癌的介入研究
• 任何与澳门葡京赌场注册目前的研究重叠的研究
• 替代剂量

与药物

1. 阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)发病机制研究
2. 评估PNH治疗结果相关因素或预测因素的研究;
3. 研究探索PNH口服给药方式的偏好

没有药物

1. 补体系统在补体介导的PNH中的作用, 免疫性血小板减少性紫癜(ITP)和冷凝集素病(CAD)
2. 促进和加快PNH和CAD诊断的途径
3. 识别生物标记物，从而更好地表征, 或与PNH预后的相关性, ITP和CAD;
4. 疾病负担(临床、经济和/或人文负担)——PNH和CAD;
5. 流行病学研究(包括. 登记处)- PNH和CAD

超出范围的:

• 儿科研究
• 目前正在研究不同的给药方案
• 任何将伊普他泮与免疫抑制剂和抗c5治疗相结合的研究
• 一对一的比较
• 其他血液病的研究

** iptacopan (IgAN)感兴趣的战略领域, C3G, 摘要, MN, LN), 也请参考心血管, 肾 & 代谢部分

• 对JDQ443的应答和/或抗性的决定因素和机制的转化研究
• JDQ443的组合:
  • 1L或2L组合
  • 2L联合化疗
• JDQ443用于早期可切除NSCLC(新辅助和/或辅助)
• 2L JDQ443单药治疗的疗效对比. 其他2L线组合(e.g. 化疗加VEGFi)
• KRAS中的JDQ443组合^G12C 抑制剂预处理，难治性患者
• 其他为JDQ443 喀斯特G12C 突变的肿瘤(如.g. GI或GYN)

超出范围的:

• H2H介入研究与其他 喀斯特G12C 抑制剂
• 任何与澳门葡京赌场注册赞助/支持的正在进行的研究重叠的研究

研究确定相关的科学问题和替代标记作为其主要目标:

• 确定优化治疗指数的方法
  • 确定临床获益的预测因素
  • 调查管理或预防不良事件的方法
• 探索(替代)终点，以便更快地评估临床活动:
  • e.g.肿瘤细胞的成像技术或定量PCR的应用 
• 仅限药物/临床前要求，以更好地了解MoA

进一步了解免疫治疗易感性的研究, 肿瘤促炎和易感性的基础

进一步探讨NIS793的作用机制

• 探索肿瘤如何适应治疗(适应性进化和基因组选择)
• 肿瘤对治疗反应变化的新分析
• 了解适应性抵抗机制，为未来的合理组合研究提供建议

结肠直肠癌

1. MSS 儿童权利公约:结合soc探索资产 & 探索分子靶向亚群(如.g.KRASmut)
2. 早期儿童权利公约 (Adj/Neo-adj):探索PM工具来识别高风险患者和特定人群进行辅助治疗
3. 介入研究的ctDNA监测
4. 探索维持疗法

PDAC

1. 通过改善疗效改善1L mPDAC对SoC的疗效, 耐受性, 分娩或支持性护理
2. 评估不能耐受和/或不适合SoC化疗的患者亚组的机会
3. 探索转化研究和生物标志物，以帮助更好地表征患者亚组
4. 探索更好地了解疾病生物学/化合物活性的机会(例如. Neoadj，或早期阶段)
5. KRASmut

胃、胃食管交界处(GEJ)和食管腺癌

1. 以tislelizumab为骨干的联合
2. 患者亚组如HER2+
3. 探索转化研究和生物标志物，以帮助更好地表征患者亚组
4. 探索更好地了解疾病生物学/化合物活性的机会(例如. 新辅助、辅助……)

探索性试验在以下疾病领域的临床兴趣

1. 食管癌、胃癌(腺癌)
2. 肝细胞癌
3. 直肠癌

与组合

1. 放射治疗
2. 化疗和靶向治疗
3. 免疫调节剂包括替利单抗

超出范围

• 给药方案(剂量, 时间表, 给药途径)不同于关键注册研究中使用的方法
• BRAFmut 儿童权利公约的研究

研究确定相关的科学问题和替代标记作为其主要目标:

• 确定优化治疗指数的方法
  • 确定临床获益的预测因素
  • 调查管理或预防不良事件的方法
• 探索(替代)终点，以便更快地评估临床活动:
  • e.g.肿瘤细胞的成像技术或定量PCR的应用 
• 仅限药物/临床前要求，以更好地了解MoA

进一步了解免疫治疗易感性的研究, 肿瘤促炎和易感性的基础

进一步探讨VPM087的作用机制

• 探索肿瘤如何适应治疗(适应性进化和基因组选择)
• 肿瘤对治疗反应变化的新分析
• 了解适应性抵抗机制，为未来的合理组合研究提供建议

结肠直肠癌

1. MSS 儿童权利公约:结合soc探索资产 & 探索分子靶向亚群(如.g.KRASmut)
2. 早期儿童权利公约 (Adj/Neo-adj):探索PM工具来识别高风险患者和特定人群进行辅助治疗
3. 介入研究的ctDNA监测
4. 探索维持疗法

PDAC

1. 通过改善疗效改善1L mPDAC对SoC的疗效, 耐受性, 分娩或支持性护理
2. 评估不能耐受和/或不适合SoC化疗的患者亚组的机会
3. 探索转化研究和生物标志物，以帮助更好地表征患者亚组
4. 探索更好地了解疾病生物学/化合物活性的机会(例如. Neoadj，或早期阶段)
5. KRASmut

胃、胃食管交界处(GEJ)和食管腺癌

1. 以tislelizumab为骨干的联合
2. 患者亚组如HER2+
3. 探索转化研究和生物标志物，以帮助更好地表征患者亚组
4. 探索更好地了解疾病生物学/化合物活性的机会(例如. 新辅助、辅助……)

探索性试验在以下疾病领域的临床兴趣

1. 食管癌、胃癌(腺癌)
2. 肝细胞癌
3. 直肠癌

与组合

1. 放射治疗
2. 化疗和靶向治疗
3. 免疫调节剂包括替利单抗

超出范围

• 给药方案(剂量, 时间表, 给药途径)不同于关键注册研究中使用的方法
• BRAFmut 儿童权利公约的研究

• 卢他拉西治疗神经内分泌源性高分化SSTR+肿瘤的研究
• SSTR+ GEP-NET患者在初始卢他拉西治疗(“再治疗”/再挑战)取得进展后，额外周期卢他拉西的回顾性研究 
• 描述转移性GEP-NET患者治疗顺序的回顾性研究 
• 卢他拉西与其他抗癌治疗联合治疗转移性NET患者的研究, 包括化疗, immuno-oncology疗法, 酪氨酸激酶抑制剂, parp抑制剂, CDK4/6抑制剂或其他即将到来的治疗(如果MoA理论支持) 
• 研究描述了生活质量/患者报告的与卢他拉西治疗相关的结果
• 描述长期安全或健康经济方面的回顾性研究 
• 新辅助卢他拉西在GEP-NET中的应用研究
• GEP-NET动脉内给药卢他拉西的研究

• 重点关注1/2L mCRPC和nm(局部，局部区域)和mHSPC(新生和复发)
  • 不适合化疗/虚弱的患者群体
  • 头对头vs化疗1L mHSPC
  • 组合和排序策略
    • 在mHSPC中加入PSMA增强剂/敏化剂 
    • 减少和控制AE管理 
    • 用PARP抑制剂或免疫疗法治疗mHSPC
  • 治疗顺序的模式，以了解潜在的交叉耐药性
  • 从本地化、局部区域或mHSPC到mCRPC的再处理策略
  • 长期安全性研究和/或进展后评估 
  • 疾病负担和生活质量研究 
• 生物标志物/翻译研究
  • 预测疗效和安全性，以及疾病侵袭性
  • 信息(PSMA-PET)
  • 电阻
  • PSMA在不同疾病阶段的表达调控
• 超出范围的:
  • 前列腺癌以外的所有肿瘤类型
  • COVID-19的临床研究

• 乳腺癌患者的HR+/HER2-研究:探索早期至晚期乳腺癌治疗测序的策略
• 乳腺癌患者的HR+/HER2-研究:利用真实世界数据和/或数字健康技术
• 乳腺癌患者的HR+/HER2-研究:利用患者报告结果(PRO)
• CDK4和CDK6在细胞衰老中的作用机制研究, 免疫调节, 以及内分泌抵抗

超出范围的:

• 除HR+/HER2-乳腺癌外的任何话题

• 生物标志物研究(如.g. TIM-3、白血病干细胞等.) 
• 骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓性白血病(AML):新-新组合, 最优序列
• MDS和AML患者的疾病负担和生活质量研究
• 治疗方式(包括. 移植)，现实世界(RW)药物治疗MDS和AML

超出范围的:

• 实体瘤和其他非血液学适应症 
• 儿科研究
• COVID-19的临床研究

• 确定(±修正)影响临床结果的因素
• 新的组合和优化的治疗顺序
• 克服抵抗和复发的策略
• 优化患者管理，减少毒性
• 在现实世界中展示有效性、安全性和资源利用概况

一般:

• Tislelizumab临床开发计划中适应症的研究:肺癌, 食道癌, 胃癌, 肝细胞癌, 针对关键临床试验中未包括的特定人群的鼻咽癌
• 上述适应症的早期阶段(新/辅助)
• RWE在美国/欧洲/日本的人口在上述适应症, 患者特征资料, 治疗模式.

生物标记:

• 预测抗pd1反应的生物标志物和抗pd1的原发性/获得性耐药 
• Tislelizumab和新的MoA分子的创新组合，用于优先领域(NSCLC)患者未满足的需求, 儿童权利公约, PDAC, GC和TNBC)

超出范围的:

• 上述未优先提及的适应症
• Tislelizumab与已有产品联合使用

适应症:新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)

• 研究创新的评估方法:
  • 功能疗效终点，e.g. 阅读速度，对比灵敏度和解剖终点
  • 新型成像工具.g. 血管oct和超宽场成像
• 研究旨在评估实际使用brolucizumab的有效性, 包括治疗模式, 解剖结果, 治疗负担和依从性, 对生活质量的影响
• 在亚群中调查brolucizumab的研究.g. CNV亚型或PED和其他vegf驱动的视网膜疾病.g.Mac-Tel; Central Serous Chorioretinopathy and similar
• 研究生物标记或遗传标记，可以更好地预测结果，以改善病人的护理
• 利用新的PRO终点和评估的研究
• 涉及使用数字技术提高患者依从性的研究.g. 家庭监控设备)
• 超出范围的:
  • 机制/临床前研究旨在评估和了解PK/PD或全身VEGF水平等
  • 统计能力不足的H2H研究(1.e. 小样本量)评估BCVA作为主要疗效目标
  • 以安全性为主要终点或关键次要终点的研究(单组或H2H)
  • H2H研究与未获许可的贝伐单抗或获许可的任何抗vegf药物的生物仿制药

适应症:干眼症

• DED和/或DED患者类型的特征(1).e. 干燥病，睑板腺功能障碍)
• 客观测量DED体征和症状的工具
• 简化诊断和衡量疾病进展(1).e. 生物标志物)
• 功能性视觉测试
• 屏幕使用对OSD的影响
• 提高患者依从性的工具
• 超出范围的:
  • 研究比较人工泪液
  • 面对面的研究

适应症:慢性眼表疼痛(COSP)

• 慢性眼表疼痛患者队列/疾病人群的特征
• 了解COSP的病理生理、神经学和炎症成分
• COSP体征和症状的特征
• 客观测量慢性眼表疼痛体征和症状的工具
• 慢性眼表疼痛评估的患者报告结果
• 眼痛患者的治疗模式和转诊途径的特点
• 慢性眼表疼痛的治疗指南
• Studies exploring the origin of symptoms on the ocular surface (such as burning, photophobia; etc)
• Studies focused on other potential TRPV1 mediated chronic conditions (such as VKC, AKC; etc)
• 研究COSP患者中存在的生物标志物
• COSP的社会和经济负担
• 超出范围:
  • 治疗眼表疼痛的根本原因的研究
  • 研究与. 全身疼痛管理制度

适应症:眼部基因

• 流行病学研究
• 随访疗效的前瞻性非干预性研究 & 治疗患者的安全性 
• IRD患者报告的结果项目
• 患者鉴定，视网膜活细胞 & 点对点互动
• 分子诊断 & 基因分型项目(包括不确定显著性方差)
• 新型药物输送外科手术
• 减少IRD患者诊断时间的新方法
• 超出范围的:
  • 非眼部疾病的研究
  • 研究对象为12个月以下的患者
  • 需要药物的介入性研究

• IND/GLY/MF (LABA/LAMA/ICS)的有效性. 缓解症状的益处
• Breezhaler(概念1)和/或数字伴侣(传感器)的好处 & 应用程序),包括. 从数字工具中获益最多的患者群体特征
• GLY (LAMA)的抗炎作用

• 哮喘:Xolair治疗哮喘及合并症的疗效/有效性/安全性
• 鼻息肉病(NP): Xolair治疗NP的疗效, Xolair对NP生物学的影响, AFRS Xolair数据(变应性真菌性鼻窦炎)
• 食物过敏FA: Xolair对FA的疗效, IgE在所有FA中的作用, 食物过敏原特异性IgE的数据
• 慢性自发性荨麻疹:早期CSU疾病的治疗研究, 患者报告/以患者为中心的结果, Xolair对CSU生物学的影响, RWE & 长期安全性和疗效, CINDU, other dosing regimens (eg > 300 mg/4w), digital technology for improved patient compliance; disease modifying capabilities, patients <12 y.o
• 其他有理由支持IgE作用和高医疗需求的适应症